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　　中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊 2025年11月7日，上?！诘诎藢弥袊?guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的血友病非因子創(chuàng)新療法亮相輝瑞展臺(tái)。作為首個(gè)納入國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）“關(guān)愛計(jì)劃”的藥物，這一創(chuàng)新療法于2025年2月通過海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)“先行先試”政策落地，在瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院開出了除美國(guó)之外地區(qū)的首張?zhí)幏健＝刂聊壳?，?guó)內(nèi)已經(jīng)有十余位血友病患者接受這一創(chuàng)新療法治療。

“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式

　　同時(shí)，以“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”為主題的輝瑞罕見病患者“肆意人生”啟航儀式暨血友病創(chuàng)新療法展望論壇成功舉辦，來自政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織和研究機(jī)構(gòu)的專家、學(xué)者共同探討了非因子創(chuàng)新療法的患者獲益、臨床價(jià)值、可及性方案，以期推動(dòng)血友病患者群體生活質(zhì)量的本質(zhì)改善、享受自如生活。

輝瑞中國(guó)腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進(jìn)暉

　　“輝瑞深耕罕見病領(lǐng)域40多年，一直致力于以前沿科學(xué)之力引領(lǐng)全球罕見病診療領(lǐng)域創(chuàng)新，擁有多款在研罕見病藥物。在血友病領(lǐng)域，從早期因子替代療法解決‘從無到有’的問題，到如今通過非因子創(chuàng)新療法突破傳統(tǒng)因子治療需要多次靜脈注射、出血關(guān)節(jié)損傷比例高的治療困境，我們始終以患者需求為導(dǎo)向?！陛x瑞中國(guó)腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進(jìn)暉表示，“這一創(chuàng)新療法正是輝瑞‘以患者為中心’研發(fā)理念的實(shí)踐成果——研究團(tuán)隊(duì)核心成員之一就是血友病患者。這款非因子藥物在推動(dòng)中國(guó)血友病患者從‘控制出血’向‘實(shí)現(xiàn)肆意人生’跨越方面具有關(guān)鍵價(jià)值，我們非常期待看到越來越多的國(guó)內(nèi)患者能夠獲益?！?/p>

　　三分之二的成年血友病患者致殘率

　　作為一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，血友病患者常因反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷甚至致殘，嚴(yán)重影響學(xué)習(xí)、生活和工作。中國(guó)血友病的患病率約為2.73/100,000，三分之二的患者成年后都會(huì)因關(guān)節(jié)和肌肉損傷而致殘。

　　“3歲時(shí)我的左膝關(guān)節(jié)就因?yàn)轭l繁出血伸不直了，小時(shí)候我?guī)缀鯖]有自己獨(dú)立走過路，去哪都被抱著。”北京血友病病友劉剛（化名）回憶說，自己還曾因?yàn)椤耙种莆铩睂?dǎo)致的過敏反應(yīng)被醫(yī)生告知病危。對(duì)于杭州血友病病友張成（化名）而言，血友病帶來的除了身體的痛苦，還有心理上的問題——因?yàn)轶y關(guān)節(jié)出血，初中時(shí)他整整兩年沒法下床，當(dāng)時(shí)面對(duì)未來的絕望讓他產(chǎn)生了輕度焦慮和抑郁，直到現(xiàn)在還會(huì)影響他的生活。

　　傳統(tǒng)的因子替代療法，停留在“缺啥補(bǔ)啥”的治療思路上，血友病A患者平均每周需靜脈注射2-3次，血友病B患者平均每周靜脈注射1-2次，頻繁穿刺不僅給患者帶來痛苦，更導(dǎo)致僅18%的成年患者能堅(jiān)持規(guī)律治療。

中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康

　　中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示：“我們欣慰地看到，血友病患者的用藥選擇正日益豐富。我們期待，以非因子藥物為代表的創(chuàng)新療法能夠盡快惠及更多患者，能減輕疾病對(duì)患者身心的困擾，整體提升患者的生活質(zhì)量?！?/p>

　　患者參與研發(fā)，為患者研發(fā)

　　作為一款具有里程碑意義的血友病創(chuàng)新療法，其研發(fā)歷程融入了獨(dú)特的“患者視角”——研發(fā)團(tuán)隊(duì)核心成員Will Somers既是科學(xué)家，同時(shí)也是一名血友病患者。在研發(fā)過程中，Will Somers曾以親身經(jīng)歷多次向團(tuán)隊(duì)反饋，每周多次靜脈注射和體重變化需要反復(fù)調(diào)整劑量，給生活帶來了極大的不便，讓他錯(cuò)過許多家庭重要時(shí)刻。正是這些真實(shí)訴求，推動(dòng)研發(fā)團(tuán)隊(duì)將“皮下注射、固定劑量、A/B型覆蓋”列為核心目標(biāo)，最終實(shí)現(xiàn)了機(jī)制上的創(chuàng)新突破，通過抑制組織因子途徑抑制物（TFPI）對(duì)凝血因子X的作用，實(shí)現(xiàn)了恢復(fù)凝血與抗凝系統(tǒng)平衡。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授

　　“回顧中國(guó)血友病治療歷程，過去長(zhǎng)期依賴因子替代療法，臨床會(huì)陷入‘頻繁給藥-依從性差-出血控制不佳-關(guān)節(jié)損傷’的循環(huán)，且A/B型患者需分治、存在抑制物發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，這些局限讓治療始終停留在‘控制癥狀’的層面?！敝袊?guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授認(rèn)為，“非因子療法推動(dòng)了治療從‘因子依賴’進(jìn)入‘機(jī)制創(chuàng)新’的時(shí)代，讓‘長(zhǎng)期規(guī)范治療’從理想變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，臨床治療重心也從‘單純控制出血’轉(zhuǎn)向‘保護(hù)關(guān)節(jié)、提升生活質(zhì)量’的‘雙維達(dá)標(biāo)’新目標(biāo)?！?/p>

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院檢驗(yàn)科副主任戴菁教授

　　自今年2月落地博鰲樂城，截至10月中旬，已有十余位患者通過“先行先試”接受非因子療法治療?；卦L發(fā)現(xiàn)，其創(chuàng)新的給藥方式幫助患者減輕了疾病帶來的壓力、也讓他們能夠更從容地規(guī)劃生活?！盎颊哒鎸?shí)的用藥體驗(yàn)，為后續(xù)的臨床研究與長(zhǎng)期管理積累了寶貴經(jīng)驗(yàn)，也為未來血友病治療體系的完善提供了啟示?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院檢驗(yàn)科副主任戴菁教授表示。

　　多方共探血友病“治療-生活-社會(huì)”正循環(huán)

“科學(xué)致勝，為愛護(hù)罕”輝瑞血友病創(chuàng)新療法展望論壇

　　在論壇環(huán)節(jié)，來自政策、醫(yī)療以及學(xué)術(shù)等領(lǐng)域的專家圍繞血友病創(chuàng)新療法的價(jià)值與可及性展開討論。與會(huì)專家表示，“罕見病藥物的價(jià)值評(píng)估需兼顧臨床、經(jīng)濟(jì)、患者和社會(huì)價(jià)值四大維度。從政策與實(shí)踐角度看，創(chuàng)新療法的出現(xiàn)不僅推動(dòng)了治療理念的更新，也為健康經(jīng)濟(jì)學(xué)研究和長(zhǎng)期疾病管理提供了新的方向；更重要的是，隨著創(chuàng)新療法的可及，有望幫助更多患者減輕治療壓力、規(guī)劃生活，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)自如生活，回歸社會(huì)，形成‘治療-生活-社會(huì)’的正循環(huán)?！?/p>

　　真正能夠帶來患者獲益的創(chuàng)新藥物，如何從“用得上”到“用得起”，還能“持續(xù)用”？面對(duì)這個(gè)問題，復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副教授張璐瑩說，“罕見病創(chuàng)新藥物的可支付性問題需要‘多管齊下’，首先要推動(dòng)藥物納入國(guó)家醫(yī)保談判，利用醫(yī)?；鸬囊?guī)模效應(yīng)降低患者負(fù)擔(dān)；其次聯(lián)動(dòng)地方惠民?；蚱渌虡I(yè)保險(xiǎn)，比如部分城市已將血友病創(chuàng)新藥納入惠民保特藥清單；最后，聯(lián)合公益組織開展患者援助項(xiàng)目，為患者提供用藥補(bǔ)貼。從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看，期待罕見病專項(xiàng)基金的建立，為罕見病患者提供持續(xù)保障?！?/p>

　　“未來我們希望所有的血友兒童都能像同齡人一樣跑跳著上學(xué)，不用總‘害怕出血’；希望血友病年輕患者都能安心工作，不用因?yàn)橹委熷e(cuò)失機(jī)會(huì)；希望每個(gè)家庭不用再為‘治不治得起、會(huì)不會(huì)致殘’擔(dān)憂。這是我們對(duì)每一位罕見病患者的承諾和期許，希望大家攜手把‘不敢想的肆意生活’，變成實(shí)實(shí)在在的日常，在‘健康中國(guó)’這個(gè)大目標(biāo)里，添上每位患者的安心與希望。”李進(jìn)暉強(qiáng)調(diào)。（健文）

(責(zé)任編輯：郭肖)