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　　能夠穩(wěn)定釋放氟輕松長達36個月的氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑、通過熱蒸汽消融方式治療良性前列腺增生癥的Rezūm熱蒸汽治療系統(tǒng)、適用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌成人患者治療的1類創(chuàng)新藥普拉替尼膠囊……自2019年6月海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱樂城先行區(qū)）真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作正式啟動以來，已有9款國際創(chuàng)新藥械產(chǎn)品通過使用樂城真實世界證據(jù)支持臨床評價獲國家藥監(jiān)局批準上市。

　　“在海南自貿(mào)港和雙‘國九條’等優(yōu)惠政策的疊加下，樂城先行區(qū)積極推進真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，為患者帶來了臨床急需的國際創(chuàng)新藥械，為國家藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革提供了‘樂城實踐’與‘海南智慧’。”樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧表示，樂城先行區(qū)正逐漸從真實世界研究的“政策高地”向“平臺高地”邁進，逐步成長為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新樂土。

　　做“試驗田”里的“拓荒者”

　　“一片墨綠”是樂城先行區(qū)成立之初給人留下的直觀印象，那是一片被椰樹、灌木、爬藤、野草等植被覆蓋的“荒蕪之地”。短短數(shù)年間，博鰲一齡生命養(yǎng)護中心、博鰲樂城國際醫(yī)學產(chǎn)業(yè)中心、博鰲研究型醫(yī)院拔地而起，再鼎醫(yī)藥、基石藥業(yè)、波士頓科學、諾華、輝瑞、強生、羅氏等國內(nèi)外80多家藥械企業(yè)相繼進駐，來自全國各地的大批患者在這里享受到了全球領先的治療方案。樂城先行區(qū)已經(jīng)成為國際創(chuàng)新藥械進入中國的重要通道和使用平臺，成為不少國內(nèi)患者眼中的“希望之城”。這樣的變化并非一蹴而就，其成功凝聚著無數(shù)汗水和探索。

　　“為了能夠更好地服務企業(yè)和醫(yī)療機構，推動真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，我們的辦公地點從瓊海市區(qū)搬到了樂城先行區(qū)內(nèi)。當時管理局在先行區(qū)沒有辦公樓，我們就租用園區(qū)企業(yè)的辦公場所。后來我們建設了裝配式臨時共享辦公區(qū)，在此與真實世界研究相關方進行溝通。直到現(xiàn)在，我們的辦公場所和宿舍依然在移動板房里。”樂城先行區(qū)管理局真實世界研究轉(zhuǎn)化處副處長王晉回憶道。他清楚記得試點工作剛開始時，工作組花費很多精力向企業(yè)宣貫，尋找試點企業(yè)，但不少企業(yè)持觀望態(tài)度，不愿參與到試點工作中去，這樣的情況一直持續(xù)到青光眼引流管獲批上市。

　　“青光眼引流管是我國首個使用真實世界證據(jù)輔助臨床評價獲批的醫(yī)療器械產(chǎn)品。”海南省真實世界數(shù)據(jù)研究院執(zhí)行院長、溫州醫(yī)科大學眼視光醫(yī)院集團總院長瞿佳介紹，青光眼引流管為真實世界證據(jù)在醫(yī)療器械注冊審批中的應用創(chuàng)設了良好開端。第二批真實世界數(shù)據(jù)應用試點申報工作啟動時，國際藥械廠商參與產(chǎn)品試點的積極性大大提高，共有47個進口醫(yī)療器械品種申報第二批試點，比第一批增長近三倍。

　　據(jù)樂城先行區(qū)管理局黨委委員、副局長符祝介紹，目前樂城真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作是對境外已上市、國內(nèi)未獲批的臨床急需樂城進口特許藥械開展研究。據(jù)了解，在2019年8月前，整個樂城先行區(qū)僅有14個特許藥械獲批應用，使用患者僅數(shù)百名，不足以支撐開展真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作。同時，患者申請使用特許藥械的周期一般長達數(shù)月，最短也需要1個月，患者的實際臨床需求不能及時得到滿足。對此，樂城先行區(qū)管理局在海南省衛(wèi)生健康委、海南省藥監(jiān)局和?？诤ｊP等相關部門的支持下，圍繞進口特許藥械開展了一系列探索：建立進口特許藥械集中存放保稅倉，實行“先入倉、后檢疫”的新模式，申請要求由過去的“一人、一批”調(diào)整為“一品、一批”，大幅減少了審批次數(shù)；實施帶藥離園政策，提高患者用藥便利性；探索商業(yè)醫(yī)療保險覆蓋更多特許藥械品種，減輕患者經(jīng)濟負擔……在制度集成創(chuàng)新下，首次申請使用特許藥械的審批周期從至少1個月被壓縮至3~7個工作日，非首次申請使用特許藥械的平均審批周期則被壓縮至1.6個工作日，過去普遍“人等藥”的狀況逐漸優(yōu)化為“藥等人”。

　　進口特許藥械引入步伐加快，使用患者人數(shù)增長顯著。截至今年7月底，樂城進口特許藥械品種首例應用達257例；使用特許藥械的患者數(shù)量大幅增長，2021年已達到近萬人。同時，共有24個進口特許藥械品種被納入真實世界數(shù)據(jù)應用試點，9款產(chǎn)品通過使用真實世界證據(jù)支持臨床評價獲批上市，從而造?；颊?，進口特許藥械在真實世界研究領域表現(xiàn)出巨大潛力。

　　此外，為了讓真實世界數(shù)據(jù)應用試點的“金政策”快速落地推進，樂城先行區(qū)管理局還建立了企業(yè)聯(lián)絡員制度，王晉就是其中的一員，他將自己定義為真實世界數(shù)據(jù)應用試點的“服務員”“店小二”。樂城先行區(qū)管理局真研轉(zhuǎn)化處的工作人員雖然平均年齡還不足30歲，但每位成員都擁有豐富的溝通經(jīng)驗，向企業(yè)宣貫、代企業(yè)跑腿、替企業(yè)協(xié)調(diào)，并積極與監(jiān)管部門、醫(yī)療機構溝通協(xié)調(diào)。他們成為推動真實世界研究工作的主力軍之一，是藥械企業(yè)眼中與監(jiān)管部門、醫(yī)療機構等多方聯(lián)系的可靠橋梁，扎扎實實把真實世界研究工作往前推進。

　　在“金政策”的驅(qū)動下，樂城在各方努力下成為匯聚多方的“金磁場”。以眼科領域為例，青光眼引流管、Catal ys眼科飛秒激光治療機、氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑等多項眼科真實世界研究成果相繼落地；溫州醫(yī)科大學附屬眼視光醫(yī)院眼視光眼科團隊入駐博鰲超級醫(yī)院，成立博鰲超級醫(yī)院國際眼視光眼科中心；博鰲樂城醫(yī)工轉(zhuǎn)化平臺中國眼谷項目正式啟動……眼科成為藥械企業(yè)開展樂城真實世界數(shù)據(jù)應用試點的重點領域。

　　賈寧表示：“耕好真實世界數(shù)據(jù)應用試點這塊‘試驗田’，是樂城人的使命?！苯?，受新冠肺炎疫情影響，樂城采取了不同形式的閉環(huán)管理，在保證疫情防控的同時，先行區(qū)管理局黨委成員們各自帶隊，通過電話、微信、視頻會議等形式，向醫(yī)院、企業(yè)等介紹政策，洽談特許藥械、真實世界研究等領域的合作，在云端繼續(xù)推進試點工作。

　　當真實世界研究領域的“砌筑工”

　　真實世界證據(jù)支持藥械注冊上市在世界范圍內(nèi)都是一項嶄新的課題。2020年11月，由海南省藥監(jiān)局牽頭、海南省衛(wèi)生健康委指導，海南省真實世界數(shù)據(jù)研究院（以下簡稱海南真研院）在樂城先行區(qū)掛牌成立，并被國家藥監(jiān)局授予國家藥監(jiān)局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學研究基地。海南真研院緊緊圍繞為藥械審評審批制度改革提供新的途徑和方法這一目標，積極探索真實世界研究領域的新工具、新方法和新平臺。

　　高質(zhì)量的真實世界數(shù)據(jù)是開展真實世界研究的基礎，直接影響真實世界研究生成的證據(jù)強度。海南真研院執(zhí)行院長、南方醫(yī)科大學生物統(tǒng)計學系陳平雁教授表示，由于部分醫(yī)療機構對原始電子病歷的記錄不夠重視，且不同醫(yī)療機構的數(shù)據(jù)系統(tǒng)不統(tǒng)一，醫(yī)療機構所沉淀的原始數(shù)據(jù)與合規(guī)、高質(zhì)量、可及、可溯源且具有適用性的真實世界數(shù)據(jù)相比，還有不小的差距。同時，由于數(shù)據(jù)共享機制尚不完善，信息孤島現(xiàn)象仍較為突出，這些都制約了真實世界研究的有效開展。為此，樂城先行區(qū)管理局在有關部門的支持下，按照真實世界研究相關指導原則建立了我國第一個區(qū)域性真實世界數(shù)據(jù)平臺。今年5月11日，海南省真實世界數(shù)據(jù)平臺（以下簡稱數(shù)據(jù)平臺）通過海南省大數(shù)據(jù)管理局等部門的竣工驗收，正式投入使用，為樂城高效開展真實世界研究提供了良好的技術支持。

　　據(jù)了解，數(shù)據(jù)平臺現(xiàn)已完成對接樂城具有特許藥械使用資質(zhì)的10余家醫(yī)療機構，積累了100多款特許藥械使用患者的真實世界數(shù)據(jù)，病例總數(shù)已有數(shù)萬份。陳平雁對數(shù)據(jù)平臺的未來充滿期待，他表示：“通過數(shù)年的沉淀，數(shù)據(jù)平臺將會積累豐富的真實世界數(shù)據(jù)，為回顧性真實世界研究提供支撐，并將在為我國真實世界數(shù)據(jù)平臺建設、數(shù)據(jù)治理技術、數(shù)據(jù)使用機制等方面起到示范作用，推動樂城先行區(qū)進一步釋放政策紅利?！?/p>

　　真實世界證據(jù)支持藥械注冊上市的關鍵在于是否有足夠支撐藥物上市的真實世界數(shù)據(jù)。海南真研院副院長、北京大學臨床研究所副所長姚晨教授表示，與隨機對照試驗相比，真實世界數(shù)據(jù)來源更豐富，病例報告、回顧性數(shù)據(jù)庫分析甚至患者的生存治療評價表等都能成為真實世界數(shù)據(jù)的來源。這其中存在著海量無規(guī)范結(jié)構、內(nèi)容復雜且不能被計算機直接使用的非結(jié)構化數(shù)據(jù)，通過充分挖掘這些非結(jié)構化數(shù)據(jù)，可以進一步豐富真實世界證據(jù)，進而支持藥械注冊上市?！安贿^，復雜的非結(jié)構化數(shù)據(jù)往往需要臨床醫(yī)生或研究人員進行手工處理，不僅效率較低還易出錯。”他補充道。

　　基于多年的臨床研究經(jīng)驗，姚晨帶領團隊，與海南真研院、相關技術研發(fā)企業(yè)等合作開發(fā)了創(chuàng)新型電子源數(shù)據(jù)（ESR）工具。ESR是一款僅供研究使用的，真實世界數(shù)據(jù)采集、治理和管理一體化解決工具。根據(jù)臨床研究需求，ESR可自動捕獲各類電子源數(shù)據(jù)，通過自然語言處理技術將其提取為結(jié)構化數(shù)據(jù)，并傳輸、填充到電子病歷報告表中，醫(yī)生或研究人員僅需對填充內(nèi)容進行核對即可。這大大減少了因手誤造成的數(shù)據(jù)錯誤，提升了真實世界研究數(shù)據(jù)采集效率與準確度。

　　此外，由國家藥監(jiān)局認定，四川大學華西醫(yī)院、海南省藥監(jiān)局、樂城先行區(qū)管理局聯(lián)合共建的國家藥監(jiān)局海南真實世界數(shù)據(jù)研究與評價重點實驗室（以下簡稱重點實驗室）也于2021年2月獲批成立。這是國內(nèi)首個真實世界數(shù)據(jù)研究領域的重點實驗室，為我國藥械創(chuàng)新發(fā)展和監(jiān)管科學研究創(chuàng)新提供了有力的技術支持。

　　“在真實世界研究領域，我國處于世界第一梯隊?！焙Ｄ险嫜性焊痹洪L、重點實驗室主任孫鑫表示，隨著國家藥監(jiān)局發(fā)布的《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》等文件相繼出臺，越來越多的藥物借助真實世界研究獲批上市，我國真實世界研究的技術路徑更加清晰，監(jiān)管部門也在實踐中探索出了相應的工作流程。據(jù)介紹，重點實驗室與國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）、藥品評價中心、醫(yī)療器械技術審評中心（以下簡稱器審中心）等單位開展深度合作，承擔了中國藥品監(jiān)管科學行動計劃兩批4項重點項目下的13個任務，還作為主要學術牽頭單位，為《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價指導原則（試行）》的制定與發(fā)布提供技術支持。同時，重點實驗室還構建了真實世界數(shù)據(jù)驅(qū)動的藥械“安全性監(jiān)測－評價－風險控制”全鏈條研究模式，為藥械安全監(jiān)管提供新方法。

　　“我們希望能夠用足用好國家給予樂城的優(yōu)惠政策，繼續(xù)探索真實世界研究。”瞿佳補充說，未來，海南真研院將進一步通過真實世界研究在藥物適應癥擴大拓展、四期臨床試驗以及支持醫(yī)保決策方面繼續(xù)探索。

　　成為構建研究生態(tài)圈的“協(xié)調(diào)人”

　　與成熟的隨機對照試驗相比，良好的開發(fā)生態(tài)在真實世界數(shù)據(jù)應用試點推進過程中顯得更加重要。僅靠患者、臨床醫(yī)生、研發(fā)人員、監(jiān)管部門等諸多參與方中的某一方或幾方完成藥械真實世界研究工作并不現(xiàn)實，這需要參與各方通力合作，構建起從研發(fā)、生產(chǎn)到使用的完備的真實世界研究生態(tài)圈。

　　面對真實世界證據(jù)支持藥械注冊上市這一全新課題，醫(yī)療機構、企業(yè)和監(jiān)管部門對真實世界研究的認知尚不充分。陳平雁認為，推進真實世界研究工作，人才是關鍵。一方面，海南真研院積極引智借力，聘請北京大學醫(yī)學部、清華大學、華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學中心等近20家國內(nèi)高水平高校、科研機構的百余名優(yōu)秀科研人員，擔任海南真研院管理層和專家?guī)斐蓡T，建成由臨床醫(yī)學、流行病與衛(wèi)生統(tǒng)計學、臨床研究方法學、醫(yī)學倫理學、法律學等領域?qū)＜覍W者組成的真實世界研究專家?guī)臁Ａ硪环矫?，海南真研院還依托高校，積極培養(yǎng)真實世界研究專才。在海南省教育廳的支持下，海南真研院與海南大學合作開設了全國首個以“真實世界數(shù)據(jù)應用”為培養(yǎng)目標的碩博研究生培養(yǎng)點。研究生培養(yǎng)采取“雙導師制”，由海南大學和海南真研院專家共同培養(yǎng)。其中，理論學習在海南大學進行，科研實踐及學位論文撰寫和答辯則在海南真研院或?qū)熕诘谋本┐髮W、清華大學、四川大學等國內(nèi)知名高校開展，確保理論與實踐扎實結(jié)合，為全國真實世界研究提供源源不斷的智力資源。

　　與北京、上海、廣州、成都、武漢等城市相比，海南的診療資源與臨床研發(fā)能力并不突出。對此，樂城先行區(qū)匯集國內(nèi)外研發(fā)機構，積極提升臨床研究能力。符祝表示，目前全球排名前30名的跨國藥械廠商都與樂城建立了深度合作關系；諾華制藥、泰格醫(yī)藥等知名企業(yè)也先后在園區(qū)設立真實世界研究中心或臨床研究中心，在特許藥械引進、真實世界數(shù)據(jù)應用試點、學術交流、人才培養(yǎng)等方面開展廣泛合作。同時，樂城先行區(qū)還積極與國內(nèi)研發(fā)能力較強的醫(yī)院進行協(xié)作。目前，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院已在樂城先行區(qū)開業(yè)，四川大學華西樂城醫(yī)院也預計在今年底建成并投入使用。此外，全球擁有17家醫(yī)療服務機構的輔助生殖全產(chǎn)業(yè)鏈集團日本永遠幸醫(yī)療、亞洲領先的國際私立綜合醫(yī)療集團萊佛士也落戶樂城。截至目前，樂城先行區(qū)已有24家醫(yī)療機構開業(yè)運營。

　　為進一步提升真實世界研究合規(guī)性和效率，監(jiān)管部門也不斷推出創(chuàng)新舉措。2021年11月，樂城先行區(qū)管理局牽頭成立的樂城先行區(qū)倫理審查委員會在國家醫(yī)學研究登記備案信息系統(tǒng)完成備案，為暫不具備建設倫理委員會條件的醫(yī)療機構使用特許藥械及開展真實世界研究提供支持，大大提升了樂城先行區(qū)倫理審查能力及多中心臨床研究的審查效率，有力推進進口特許藥械落地及真實世界數(shù)據(jù)應用項目的開展；今年6月，在科技部中國生物技術發(fā)展中心的指導下，經(jīng)海南省科技廳授權，人類遺傳資源管理海南地區(qū)服務中心在樂城掛牌運行，該中心可以為開展真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作的企業(yè)提供事前咨詢、辦理材料形式審查及技術指導、審批結(jié)果咨詢等服務，提升了人類遺傳資源備案相關工作溝通質(zhì)量和效率。

　　在國家藥監(jiān)局的大力支持下，藥審中心、器審中心分別與海南省藥監(jiān)局、樂城先行區(qū)管理局建立了藥品及醫(yī)療器械真實世界研究溝通交流機制，定期召開三方溝通交流會，實時解決存在的問題，有力推動試點工作更好開展。據(jù)了解，為了加強對醫(yī)療器械試點品種的早期介入和全程指導，器審中心還會同海南省藥監(jiān)局聯(lián)合制定并出臺了《海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療器械臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點品種溝通交流程序（試行）》，明確各方職責及工作流程。同時，藥審中心與海南省藥監(jiān)局、樂城先行區(qū)管理局積極鞏固2021年7月建立的三方工作機制經(jīng)驗，近日將出臺開展藥品真實世界研究工作實施辦法，目前該辦法正在內(nèi)部征求意見中。

　　在加速引入進口特許藥械的同時，產(chǎn)品的可負擔性也很重要。不僅要通過真實世界研究讓國際好藥進得來、進得快，還要讓公眾用得起。在海南省銀保監(jiān)局、海南省醫(yī)保局的指導下，樂城先行區(qū)管理局和保險機構探索開發(fā)了省級普惠型商業(yè)保險“樂城全球特藥險”，其海南版和全國版每年每人應繳保費分別僅為29元和39元，為公眾使用全球新藥提供了進一步保障。值得關注的是，通過真實世界研究拓展適應癥的普拉替尼也在藥品報銷清單之中。

　　符祝談及樂城先行區(qū)管理局未來發(fā)展的構想時說：“為充分利用國家相關政策，尤其是特許藥械和真實世界數(shù)據(jù)應用試點政策，依托逐步聚集的優(yōu)勢醫(yī)療資源，樂城不僅要打造中國真實世界研究高地，還要建設中國新的臨床研究聚集地，促進臨床科研一體化發(fā)展，助力海南生物醫(yī)藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展?！睋?jù)悉，為了讓真實世界數(shù)據(jù)應用試點的政策紅利充分釋放，“研、用”在樂城、“產(chǎn)、銷”在海南將是樂城先行區(qū)探索的下一個重點。一方面，樂城與海口國家高新區(qū)聯(lián)動發(fā)展，簽訂“飛地經(jīng)濟”合作協(xié)議，形成“前店后廠”格局，共同打造醫(yī)藥研發(fā)轉(zhuǎn)化的完整產(chǎn)業(yè)鏈；另一方面，樂城擬投資16億元，于今年9月開工建設博鰲樂城先行區(qū)醫(yī)工轉(zhuǎn)化平臺，充分運用特許藥械、真實世界數(shù)據(jù)應用試點等政策，促進國內(nèi)科研資源、產(chǎn)品資源有機結(jié)合。據(jù)悉，平臺尚未啟動建設就已收到10多份合作意向，其中不乏由院士帶隊的真實世界研究轉(zhuǎn)化項目。

　　賈寧表示，在制度集成創(chuàng)新的引領下，樂城先行區(qū)提前近3年時間，基本實現(xiàn)藥品醫(yī)療器械與國際先進水平同步的目標，國際創(chuàng)新藥械在樂城得到更多使用，公眾日益增長的高質(zhì)量診療需求得到更好滿足。下一步，樂城先行區(qū)將繼續(xù)推動腫瘤、心血管、神經(jīng)等領域國外創(chuàng)新藥械品種落地使用，加大開展真實世界研究力度，推動更多患者急需的國際創(chuàng)新藥械在國內(nèi)注冊上市，將樂城先行區(qū)打造成在世界范圍內(nèi)有影響力的真實世界研究新高地。

(責任編輯：張可欣)