針對美國干細胞治療的亂象，4月3日，美國FDA發(fā)布官方公告，重申“干細胞療法需接受FDA監(jiān)管”。FDA此舉旨在在維護患者權(quán)益的前提下，促進安全有效的新型再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)。

　　FDA對位于佛羅里達州Altamonte Springs的Cord for Life公司發(fā)出警告信，因其制造了未經(jīng)批準(zhǔn)的臍帶血產(chǎn)品，違反了藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范要求，包括未能驗證防止細菌污染的過程，從而引發(fā)潛在的重大安全問題，使患者面臨風(fēng)險。FDA表示，將繼續(xù)加大力度整頓干細胞治療市場。

　　生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床應(yīng)用，如細胞和基因療法，在可能給患者帶來巨大希望的同時，也給臨床研究的倫理和監(jiān)管帶來了新的挑戰(zhàn)。近來，基因編輯嬰兒和瘧原蟲治療癌癥事件引起了社會對涉及人體受試者的臨床研究范圍、倫理及監(jiān)管的關(guān)注。需要思考的是，在新藥臨床試驗政策的制定方面，是否應(yīng)該把受試者的安全作為優(yōu)先考慮的因素？筆者認(rèn)為，亟需從完善立法和引入第三方監(jiān)督等方面來規(guī)范臨床試驗研究，從而加快安全（風(fēng)險可控）有效的新產(chǎn)品進入市場，更好地滿足患者需要，使生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)更加健康有序地發(fā)展。（錢家華）

　　以下為FDA官方公告譯文（部分）：

　　FDA前局長Scott Gottlieb M.D.和生物制品中心主任Peter Marks M.D. Ph.D.聲明：為減少患者用藥風(fēng)險, FDA將繼續(xù)阻止診所和制造商銷售未經(jīng)批準(zhǔn)的干細胞產(chǎn)品，同時致力于推動在現(xiàn)有法規(guī)框架下的合法干細胞產(chǎn)品研發(fā)

　　幾十年來，從骨髓或外周血中獲得的干細胞在為某些癌癥（如白血?。┖推渌麌?yán)重疾病和病癥（如再生障礙性貧血）的患者提供了有價值的治療。但是大多數(shù)再生醫(yī)學(xué)仍處于研發(fā)的早期階段。成體干細胞和來自分娩組織的干細胞，用于治療任何其他疾病或病癥的安全性和有效性尚未被證明。

　　合法、有良知的研究者和公司，在FDA法規(guī)框架下研發(fā)這類產(chǎn)品，評估它們在一系列疾病和病癥中的安全性和潛在有效性，包括癌癥、心力衰竭、中風(fēng)和肌萎縮側(cè)索硬化癥等。但是，一些人利用人們對這些產(chǎn)品最終前景的期望，藐視法規(guī)和規(guī)章，通過非法制造或售賣其所謂的療法來欺騙患者，進行虛假宣傳，從中獲利，置患者于風(fēng)險之中。

　　FDA在法規(guī)和規(guī)章中明確闡述了為什么干細胞療法的研發(fā)須符合FDA現(xiàn)行法規(guī)。有些人錯誤地認(rèn)為：取自患者自身的產(chǎn)品，對之進行處理后在原來所處的位置重新輸入，則這種產(chǎn)品和治療行為可不受FDA監(jiān)管。但干細胞產(chǎn)品可能會產(chǎn)生特殊且嚴(yán)重的風(fēng)險。同時這取決于它們從體內(nèi)取出后如何操作，以及重新輸入到體內(nèi)后如何使用。當(dāng)一個產(chǎn)品經(jīng)過處理，特別是超過最低程度的處理，它的特性可能會改變，其風(fēng)險和潛在收益也可能是獨一無二的。

　　我們已經(jīng)注意到很多主辦方聲稱細胞不受FDA監(jiān)管，僅僅因為細胞取自患者自身；很多公司未經(jīng)證實而聲稱這些治療可以預(yù)防、治療、治愈或緩解疾病。然而，這些產(chǎn)品有時會使患者受到嚴(yán)重?fù)p害。

　　保障患者安全是我們的首要任務(wù)。這些違規(guī)行為給患者帶來直接風(fēng)險。這些行為還可能通過鼓勵患者放棄其他有效的、可用的療法而形成間接風(fēng)險，并導(dǎo)致患者選擇其他可能產(chǎn)生風(fēng)險并且沒有任何明顯收益的治療方法。這些虛假聲明和違規(guī)行為導(dǎo)致了整個研發(fā)領(lǐng)域的疑慮，從而對那些致力于合法研發(fā)安全有效干細胞療法的創(chuàng)新者造成極大的傷害。

　　目前就某些干細胞，根據(jù)研究性新藥申請（IND）和上市前批準(zhǔn)要求，F(xiàn)DA行使自由裁量權(quán)的期限進展到一半左右。我們看到業(yè)界在合規(guī)方面取得了一定的進展，但還有很多工作要做。我們對于那些違反法規(guī)和規(guī)章，包括未提交IND或未獲得生物制品許可證，使患者面臨風(fēng)險的公司，持零容忍態(tài)度。當(dāng)FDA行使自由裁量權(quán)的這段時期結(jié)束時，對合規(guī)并有前景的產(chǎn)品，可以采取額外的措施，為其制定有效的研發(fā)路徑。

　　我們將根據(jù)法規(guī)和規(guī)章，將干細胞產(chǎn)品作為藥物、設(shè)備和/或生物制品進行監(jiān)管。這類產(chǎn)品可能由于其處理或給藥方式而產(chǎn)生更大的潛在風(fēng)險，我們將增強對未按法規(guī)和規(guī)章、未以適當(dāng)方式研發(fā)產(chǎn)品的研發(fā)者的監(jiān)管。（翻譯/錢家華 孫昱 錢家華系國家藥監(jiān)局藥品審評中心首席科學(xué)家）