針對美國干細(xì)胞治療的亂象，4月3日，美國FDA發(fā)布官方公告，重申“干細(xì)胞療法需接受FDA監(jiān)管”。FDA此舉旨在在維護(hù)患者權(quán)益的前提下，促進(jìn)安全有效的新型再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)。

　　FDA對位于佛羅里達(dá)州Altamonte Springs的Cord for Life公司發(fā)出警告信，因其制造了未經(jīng)批準(zhǔn)的臍帶血產(chǎn)品，違反了藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范要求，包括未能驗(yàn)證防止細(xì)菌污染的過程，從而引發(fā)潛在的重大安全問題，使患者面臨風(fēng)險(xiǎn)。FDA表示，將繼續(xù)加大力度整頓干細(xì)胞治療市場。

　　生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床應(yīng)用，如細(xì)胞和基因療法，在可能給患者帶來巨大希望的同時(shí)，也給臨床研究的倫理和監(jiān)管帶來了新的挑戰(zhàn)。近來，基因編輯嬰兒和瘧原蟲治療癌癥事件引起了社會(huì)對涉及人體受試者的臨床研究范圍、倫理及監(jiān)管的關(guān)注。需要思考的是，在新藥臨床試驗(yàn)政策的制定方面，是否應(yīng)該把受試者的安全作為優(yōu)先考慮的因素？筆者認(rèn)為，亟需從完善立法和引入第三方監(jiān)督等方面來規(guī)范臨床試驗(yàn)研究，從而加快安全（風(fēng)險(xiǎn)可控）有效的新產(chǎn)品進(jìn)入市場，更好地滿足患者需要，使生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)更加健康有序地發(fā)展。（錢家華）

　　以下為FDA官方公告譯文（部分）：

　　FDA前局長Scott Gottlieb M.D.和生物制品中心主任Peter Marks M.D. Ph.D.聲明：為減少患者用藥風(fēng)險(xiǎn), FDA將繼續(xù)阻止診所和制造商銷售未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞產(chǎn)品，同時(shí)致力于推動(dòng)在現(xiàn)有法規(guī)框架下的合法干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)

　　幾十年來，從骨髓或外周血中獲得的干細(xì)胞在為某些癌癥（如白血病）和其他嚴(yán)重疾病和病癥（如再生障礙性貧血）的患者提供了有價(jià)值的治療。但是大多數(shù)再生醫(yī)學(xué)仍處于研發(fā)的早期階段。成體干細(xì)胞和來自分娩組織的干細(xì)胞，用于治療任何其他疾病或病癥的安全性和有效性尚未被證明。

　　合法、有良知的研究者和公司，在FDA法規(guī)框架下研發(fā)這類產(chǎn)品，評估它們在一系列疾病和病癥中的安全性和潛在有效性，包括癌癥、心力衰竭、中風(fēng)和肌萎縮側(cè)索硬化癥等。但是，一些人利用人們對這些產(chǎn)品最終前景的期望，藐視法規(guī)和規(guī)章，通過非法制造或售賣其所謂的療法來欺騙患者，進(jìn)行虛假宣傳，從中獲利，置患者于風(fēng)險(xiǎn)之中。

　　FDA在法規(guī)和規(guī)章中明確闡述了為什么干細(xì)胞療法的研發(fā)須符合FDA現(xiàn)行法規(guī)。有些人錯(cuò)誤地認(rèn)為：取自患者自身的產(chǎn)品，對之進(jìn)行處理后在原來所處的位置重新輸入，則這種產(chǎn)品和治療行為可不受FDA監(jiān)管。但干細(xì)胞產(chǎn)品可能會(huì)產(chǎn)生特殊且嚴(yán)重的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)這取決于它們從體內(nèi)取出后如何操作，以及重新輸入到體內(nèi)后如何使用。當(dāng)一個(gè)產(chǎn)品經(jīng)過處理，特別是超過最低程度的處理，它的特性可能會(huì)改變，其風(fēng)險(xiǎn)和潛在收益也可能是獨(dú)一無二的。

　　我們已經(jīng)注意到很多主辦方聲稱細(xì)胞不受FDA監(jiān)管，僅僅因?yàn)榧?xì)胞取自患者自身；很多公司未經(jīng)證實(shí)而聲稱這些治療可以預(yù)防、治療、治愈或緩解疾病。然而，這些產(chǎn)品有時(shí)會(huì)使患者受到嚴(yán)重?fù)p害。

　　保障患者安全是我們的首要任務(wù)。這些違規(guī)行為給患者帶來直接風(fēng)險(xiǎn)。這些行為還可能通過鼓勵(lì)患者放棄其他有效的、可用的療法而形成間接風(fēng)險(xiǎn)，并導(dǎo)致患者選擇其他可能產(chǎn)生風(fēng)險(xiǎn)并且沒有任何明顯收益的治療方法。這些虛假聲明和違規(guī)行為導(dǎo)致了整個(gè)研發(fā)領(lǐng)域的疑慮，從而對那些致力于合法研發(fā)安全有效干細(xì)胞療法的創(chuàng)新者造成極大的傷害。

　　目前就某些干細(xì)胞，根據(jù)研究性新藥申請（IND）和上市前批準(zhǔn)要求，F(xiàn)DA行使自由裁量權(quán)的期限進(jìn)展到一半左右。我們看到業(yè)界在合規(guī)方面取得了一定的進(jìn)展，但還有很多工作要做。我們對于那些違反法規(guī)和規(guī)章，包括未提交IND或未獲得生物制品許可證，使患者面臨風(fēng)險(xiǎn)的公司，持零容忍態(tài)度。當(dāng)FDA行使自由裁量權(quán)的這段時(shí)期結(jié)束時(shí)，對合規(guī)并有前景的產(chǎn)品，可以采取額外的措施，為其制定有效的研發(fā)路徑。

　　我們將根據(jù)法規(guī)和規(guī)章，將干細(xì)胞產(chǎn)品作為藥物、設(shè)備和/或生物制品進(jìn)行監(jiān)管。這類產(chǎn)品可能由于其處理或給藥方式而產(chǎn)生更大的潛在風(fēng)險(xiǎn)，我們將增強(qiáng)對未按法規(guī)和規(guī)章、未以適當(dāng)方式研發(fā)產(chǎn)品的研發(fā)者的監(jiān)管。（翻譯/錢家華 孫昱 錢家華系國家藥監(jiān)局藥品審評中心首席科學(xué)家）