中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（記者落楠） 3月21日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站擬優(yōu)先審評(píng)品種公示欄目發(fā)布的5條信息顯示：揚(yáng)子江藥業(yè)集團(tuán)江蘇制藥股份有限公司的恩替卡韋口服溶液、成都苑東生物制藥股份有限公司的鹽酸美金剛緩釋膠囊（規(guī)格為7mg與28mg）、遠(yuǎn)大醫(yī)藥（中國(guó)）有限公司的氨己烯酸片、北京四環(huán)制藥有限公司的醋酸艾司利卡西平片有望加入優(yōu)先審評(píng)行列。

　　與2月25日、26日藥審中心發(fā)布的7條信息顯著不同的是，這5個(gè)產(chǎn)品均為國(guó)產(chǎn)藥品。其中，遠(yuǎn)大醫(yī)藥的罕見(jiàn)病治療藥物氨己烯酸片引人關(guān)注——進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)通道的國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物名單或?qū)⒏隆?/p>

圖為擬優(yōu)先審評(píng)品種公示欄目更新的5條信息。

　　相關(guān)統(tǒng)計(jì)顯示，我國(guó)有2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。因患病人群相對(duì)少、研發(fā)成本高等原因，以往制藥企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病藥物鮮有關(guān)注。事實(shí)上，我國(guó)罕見(jiàn)病藥物的市場(chǎng)潛力不可謂不大，業(yè)界曾有評(píng)估，如果中國(guó)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)制度參考日本模式，考慮到人口數(shù)量，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥物最大市場(chǎng)潛力約為396億美元。

　　近年來(lái)，我國(guó)出臺(tái)多項(xiàng)政策，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物引進(jìn)和研發(fā)，本土企業(yè)紛紛深耕罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域：遠(yuǎn)大醫(yī)藥2014年與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所簽署“罕見(jiàn)病藥物研發(fā)”戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同研發(fā)10個(gè)品種的罕見(jiàn)病藥品。北?？党蓸?gòu)建罕見(jiàn)病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺(tái)，開(kāi)發(fā)具有國(guó)際臨床前沿水準(zhǔn)的藥物。此外，眾多本土血液制品企業(yè)也積極投身罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。

　　救治罕見(jiàn)病實(shí)績(jī)正在顯現(xiàn)，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規(guī)模擴(kuò)大。據(jù)悉，目前遠(yuǎn)大醫(yī)藥已有5種罕見(jiàn)病藥物完成藥學(xué)研究。北?？党捎?jì)劃于2019年在中國(guó)遞交首個(gè)開(kāi)發(fā)適應(yīng)證的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。而據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病藥物可及性報(bào)告（2019）》，對(duì)照《第一批罕見(jiàn)病目錄》涉及的疾病，2018年我國(guó)有多個(gè)國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)通道，包括西安力邦制藥有限公司的美法侖原料藥及注射用美法侖，山西康寶生物制品股份有限公司、博雅生物制藥集團(tuán)股份有限公司和廣東雙林生物制藥有限公司的人凝血因子VIII，南岳生物制藥有限公司的人凝血酶原復(fù)合物，山東泰邦生物制品有限公司的人凝血因子Ⅸ，兆科藥業(yè)（廣州）有限公司的苯丁酸鈉散，遠(yuǎn)大醫(yī)藥的卡谷氨酸片等。

2018年我國(guó)多個(gè)國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)通道。

　　2019年，國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病藥物再發(fā)政策“紅包”。今年3月1日起，我國(guó)對(duì)首批21個(gè)罕見(jiàn)病藥品和4個(gè)原料藥給予增值稅優(yōu)惠。國(guó)家醫(yī)療保障局《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見(jiàn)稿）》提出，罕見(jiàn)病治療用藥等藥品將被優(yōu)先調(diào)入目錄。“加強(qiáng)罕見(jiàn)病用藥保障”被寫(xiě)入2019年政府工作報(bào)告……種種跡象表明，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)風(fēng)口已至，罕見(jiàn)病患者用藥難、用藥貴的狀況將逐步改善。