中國食品藥品網 記者 竇潔 報道  11月29日晚上，北京大學腫瘤醫(yī)院副院長沈琳教授忙完一天的工作，接到記者電話后說："Larotrectinib這款藥被誤讀得太嚴重了！它和伊馬替尼能夠治療慢性粒細胞白血病一樣，只是眾多靶向藥之一。"

　　11月28日，一篇名為《重大突破! 昨日,美國FDA正式上市"廣譜"抗癌藥,治愈率高達75%！》的網文在微信朋友圈刷屏。

　　中國健康傳媒集團食品藥品輿情監(jiān)測系統(tǒng)顯示，該網文發(fā)布后僅一天，便有多達1500條相關記錄出現(xiàn)在各大紙媒、新聞網，以及微信、微博等社交平臺上。

　　文章使用"重大突破""偉大創(chuàng)舉和傳奇"等詞渲染這款名為"Larotrectinib"的新藥，同時文章聲稱這是"第一款與腫瘤類型無關的'廣譜'抗癌藥"。這被部分讀者誤解為"一種藥能治愈所有癌癥"。

　　由此，《中國醫(yī)藥報》特邀請腫瘤領域的權威專家--北京大學腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內科主任沈琳教授和中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師馬飛教授科普真相。

　　"跨瘤種治療"≠"廣譜"

　　2018年11月27日，美國FDA批準首個TRK抑制劑larotrectinib上市，用于治療有NTRK基因融合突變的晚期實體瘤患者，包括成人和兒童。

　　"正如FDA官網所說，該藥是基于不同類型腫瘤中常見生物標志物的癌癥治療，而不是基于腫瘤起源的身體部位。也就是說，腫瘤發(fā)生在哪個部位不重要，只要發(fā)生了NTRK基因融合突變，就可以使用這款藥。"沈琳說。

　　然而，"這種與腫瘤類型無關的靶向藥，嚴格意義上并不能稱為'廣譜'。"馬飛提醒說，適用于這種藥的患者非常少，NTRK基因融合突變在臨床上的發(fā)生率非常低。在很多腫瘤中發(fā)生率都還不到1%，極少患者可以從中獲益。因此，"所有腫瘤都能治"的概念是錯誤的。

　　實際上，這并不是首個跨瘤種治療的藥物。沈琳舉例說，臨床上常提到的抗人表皮生長因子受體-2（HER2）陽性的腫瘤藥，在乳腺癌、胃癌的治療中都有效，最近發(fā)現(xiàn)其在結、直腸癌的治療中也有效。

　　沈琳認為，這款藥具有高選擇性、有明確的抑制靶點，因此治療群體非常明確。但由于靶點發(fā)生率低，需要在治療前對患者進行篩選，嚴格把握適應證。

　　"總體緩解率"≠"治愈率"

　　據該藥生產商拜耳官網發(fā)布的消息，Larotrectinib在成人和兒童多種類型的實體瘤中，總體緩解率（ORR）為75%；在超過20%的患者中觀察到不良反應。

　　針對網文將該藥描述為"治愈率高達75%！"，沈琳強調："'治愈率'與'總體緩解率'差距太大了，這完全是兩個概念！治愈率是指腫瘤患者經過治療，5年內沒有發(fā)生轉移與復發(fā)；而總體緩解率是指使用了藥物后，腫瘤不再生長或者逐漸縮小。"

　　"總體緩解率達到75%并不是一個新的突破，既往治療的靶向藥有很多也可以達到。"馬飛說。

　　在馬飛看來，腫瘤的治療經歷了許多里程碑的事件。面對腫瘤，我們從最初的束手無策，到出現(xiàn)手術治療，這是一個重要的里程碑；后來，逐漸出現(xiàn)了化療藥物、內分泌治療藥物，以及近年來在業(yè)界掀起研發(fā)熱潮的靶向藥物、免疫治療藥物（如PD-1/PD-L1單抗等），這些都稱得上是腫瘤治療領域的里程碑事件。

　　"但是很遺憾，Larotrectinib的出現(xiàn)并不能算里程碑事件，攻克癌癥，我們還有很長的路要走。"馬飛說。

　　正確看待抗癌新藥

　　一款正常的抗癌新藥，為什么會被夸大至此？

　　一位業(yè)內人士指出，這背后有多方力量。一方面，制藥企業(yè)需要通過宣傳提升信任度、股市等；另一方面，隨著國家藥監(jiān)局加速境內外新藥上市，不少中介公司市場縮水，通過這種國內沒有、而國外上市的新藥，中介公司就有更多地機會介紹患者到國外就醫(yī)。此外，對于目前過熱的基因測序來說，使用靶向藥之前需要先進行基因檢測，一款靶向新藥的"盛行"，或許能夠為相關檢測公司帶來更多收益。

　　從客觀角度來講，沈琳認為這款藥的上市對于臨床研究的推動意義較大。

　　"以往的靶向藥是對不同瘤種單獨進行研究，逐一發(fā)現(xiàn)靶向藥的適應證。而這款藥與抗HER2等靶向藥不同的是，其通過尋找靶點，一次性將適應的瘤種全部找出來。這對于臨床醫(yī)生而言，是一種很好的研究手段。"沈琳指出，對于這種臨床患者較少的藥物，如果研發(fā)需要一個瘤種、一個瘤種地去進行臨床試驗研究，市場小，投入與回報不成正比，企業(yè)很少愿意參與研發(fā)。而這種針對某一靶點進行跨瘤種藥物的研究，能夠在一定程度上吸引更多節(jié)約研發(fā)費用，從而幫助患者及早獲益。

　　"不僅如此，現(xiàn)在藥物治療越來越精準了。沈琳指出，以前的化療藥物，1種藥物10個人用，獲益的人只有一半，獲益時間也沒那么長?，F(xiàn)在藥物療效和安全性都越來越好，獲益人群越來越精準，研發(fā)的速度也越來越快。這樣的臨床研究出來，對我國新藥研發(fā)政策的改進有很大促進作用。"沈琳說。

　　馬飛認為，這款新藥的意義在于，以前治療疾病是按照器官、解剖結構劃分，如胃癌、腸癌、乳腺癌等。而現(xiàn)在分子靶向治療藥物作用靶點到達分子水平，未來對于疾病的分類會產生影響。這款藥治療所包含的17種腫瘤，現(xiàn)在是按照器官劃分，未來可能會按照基因突變分類，就像HER2陽性腫瘤就是一大類，其類別內還可再細分為HER2陽性的乳腺癌、her-2陽性的胃癌等。

　　"這款新藥也許是一個小的進步，但是眾多小進步的積累起來，就可能出現(xiàn)質的飛躍。"馬飛說。